PhRMA

日時：2019年5月23日(木)
場所：東京都内

PhRMAは2018年12月に希少疾病・難病委員会を発足し、去る5月23日、難病の日を記念して国立精神・神経医療研究センターの理事長である水澤英洋先生、一般社団法人日本難病・疾病団体　常務理事　斉藤幸枝氏、東京大学大学院医学研究科・医学部　分子糖尿病科学講座　特任助教、日本医療研究開発機構（AMED）科学技術調査員　泉田欣彦先生、法政大学経済学部　小黒一正先生をお招きし、「日本の難病の現状と課題」と題したプレスセミナーを開催しました。

まず初めに水澤先生から「日本における難病の現状と課題」と題し、日本の難病患者さんを取り巻く環境や、現在行われている研究、診断がつかない疾患を研究する「未診断疾患イニシアチブ（IRUD）」といった取り組みの推進例を挙げ、今後の難病の治療法開発に向けた現状や課題について講演いただきました。

続いて、斉藤氏より患者団体の立場から患者さんが暮らしやすい社会に向けた医療費の助成、就労対策、災害対策等の現状をお話しいただき、泉田先生は研究者/政策の立場から、水澤先生の発表にもあった未診断疾患イニシアチブ（IRUD）の取り組み例を挙げ、研究とリアルワールドデータの紐づけの重要性についてご説明いただきました。次に、小黒先生からは価格の高い希少疾病薬の保険適用に関する基本的な考え方や、難病対策の重要性に鑑み、財政の見地からそれに伴う薬剤間の保険給付の配分の見直しなどについてお話しいただきました。その後、PhRMA希少疾病・難病委員会エグゼクティブスポンサー野口　暁（セルジーン株式会社代表取締役社長）を進行役として、登壇者全員でパネルディスカッションを行いました。