2019年2月27日
米国研究製薬工業協会
2019年2月28日はレアディジーズデー（希少疾患の日）
PhRMAがアンメットニーズの高い希少疾患治療薬の開発に貢献
毎年2月最終日は、Rare Disease Day(世界希少・難治性疾患の日、以下RDD)です。RDDはより良い診断や治療による希少・難治性疾患の患者さんの生活の質の向上を目指してスウェーデンで2008年から始まった活動です。日本でも2010年からイベントが開催されています。米国研究製薬工業協会（PhRMA、以下PhRMA）は、本年のRDDジャパンイベントを後援しています。
PhRMAは、米国で事業を行なっている主要な研究開発志向型製薬企業とバイオテクノロジ―企業を代表する団体です。日本では研究開発志向型製薬企業のメンバー12社で活動を展開しています。 2018年12月には既存の11の委員会に加え新たに「希少疾病・難病委員会」を設立し、まだ治療薬がない、あるいは治療選択肢が少ない希少疾病・難病の分野でも、日本の患者さんに治療薬をお届けし、医療の進歩を促進する政策の実現に貢献していくことを目指しています。
現在、患者数が20万人以下の疾患は全世界で約7,000種類あります。バイオ研究者が新しいテクノロジーを導入し、多くの希少疾患の科学的な理解が深まることで、画期的な治療法の開発に向けて努力が行われていますが、まだ治療法のない疾病は多く、治療法がある疾病は希少疾病の5％に満たない状況です。日本では、希少疾病用医薬品に指定されるには患者数では5万人以下（ただし、医薬品の用途が指定難病の場合は人口の0.1％程度とする)*1と規定されています。患者さんや医療関係者のアンメットメディカルニーズ（まだ満たされない医療ニーズ）が高い疾患であることは世界共通の課題です。このような状況下でもバイオ医薬品の研究者は希少疾患のメカニズムの解明や新たな技術の開発や応用に果敢に取り組み、画期的な治療法の開発につなげる努力を続けています。
過去2年間（2017-2018年）に90の新規有効成分医薬品が薬価収載されており*2、希少疾病用医薬品は約30％*3でした。このうち、現在PhRMA日本オフィスの加盟企業が開発した希少疾病用医薬品は、半数*3を超えています。
PhRMA日本代表のエイミー・ジャクソン（Amy Jackson）は次のように述べています。「患者さん中心の考え方は、私たちPhRMAの行動の原点であり、患者さんに革新的な医薬品を安全かつ速やかにお届けすることが非常に重要だと考えています。希少疾患・難病の領域においては、現時点で治療法がない、あるいは治療選択肢が限られている疾患が多く、イノベーションを追求するPhRMA加盟企業が貢献できることが多いと考えます。この度、新しい委員会を立ち上げたことにより、希少疾患・難病の分野でも日本で活動を展開し、日本の医療の進展に貢献していきたいと考えています。」
日本全国のRDD公認開催地域を束ねる日本開催事務局の事務局長（特定非営利活動法人ASrid（アスリッド）理事長）である西村 由希子氏は、次のように述べています。「希少疾患や難病の患者や家族にとって、グローバル製薬企業の研究者が開発に取り組んでいただいていることは大きな励みになります。患者数が少なく、社会でなかなか認知されない希少疾患について、少しでも理解を深めていただき、患者や家族にとって希望となる研究につながることを目指し、ASrid内に設置されたRDD日本開催事務局が中心となって、2010年より日本国内でもレアディジーズデーの活動を展開しています。これら取組みや研究成果や科学技術が進展することで、非常に厳しい疾患である数々の希少疾患に新たな治療選択肢が登場することを願っています。」
*1：希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要 厚生労働省
*2：中央社会保険医療協議会 資料
*3：希少疾病用医薬品指定品目一覧表 国立医薬基盤 健康栄養研究所
【本件に関するお問い合わせ】
米国研究製薬工業協会（PhRMA）広報事務局
（株式会社ジャパン・カウンセラーズ内）
TEL：03-3291-0118 FAX：03-3291-0223
E-mail：phrma_pr@jc-inc.co.jp