PhRMA

【第8回トランスレーショナルリサーチ・コロキアム】
「希少疾患治療薬開発における産学官連携　～希少難病における自然歴を考える～」

日時：2019年12月7日
場所：TKP東京駅八重洲カンファレンスセンター

PhRMAは去る2019年12月7日、希少疾患治療薬開発における産学官連携をテーマに、第8回目となる「トランスレーショナルリサーチ・コロキアム」を開催しました。

難病や希少疾患の医薬品開発は、被験者の数が限られていることから多くの患者の参加が必要な臨床試験を実施するのが困難であり、それが開発を妨げる要因の一つでもあります。海外では標準薬として使用されているにもかかわらず、対象患者数が少なく日本では開発に着手すらされていない医薬品もあります。
欧米では実臨床におけるリアルワールドデータを活用し効率的に臨床試験を行い、医薬品の実用化の効率を図っています。その一方で日本においてはリアルワールドデータの活用方法が十分に整備されておらず開発における課題の一つになっています。
本コロキアムでは「日本人の疾患自然歴とそのレジストリ」「治療薬開発におけるそのレジストリの有効利用」「疾患レジストリ・安全性定期報告(データベース調査)」の３つのポイントを軸に、現状の自然歴、レジストリの利活用、質の向上や信頼性確保の問題点について議論しました。日本で希少疾患領域の医薬品開発を迅速化するために解決すべき課題は多く残されていますが、各分野の有識者による最新の取り組みや課題について情報交換や意見交換をすることによって、産官学それぞれの分野において進むべき方向性を垣間見ることができました。

トランスレーショナルリサーチ・コロキアムはアカデミア、規制当局、製薬企業などで研究開発に携わっている研究者の方、テーマに携わる様々な方にご参加頂き、異なる立場からの議論をもとに、直面する課題に対するソリューションを探る機会を設けるもので、2015年より継続して開催しています。
また、PhRMAは2013年より産官学の連携で国内アカデミア創薬を促進・サポートする活動として、「ヤング・サイエンティスト・シンポジウム」の開催や、国内の若手研究者を米国に短期間派遣し、米国における保健医療政策、医薬品研究、規制慣行、トランスレーショナルリサーチの最新情報を学ぶ「マンスフィールド-PhRMA 研究者プログラム」の実施など、トランスレーショナルリサーチの活性化、啓蒙を命題とした活動を行っており、本コロキアムもその一環として開催しています。